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我国首批罕见病目录公布 对患者有哪些好处?

核心提示: 有治疗或干预手段、经济可负担,或尚无有效治疗或干预手段、但已纳入国家科研专项。针对目录制订程序,文件提出,国家有关部门等相关民间组织,可以提出增加目录病种的申请,并向国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会办公室提供申请材料。

9日,国家卫生健康委员会、科技部、工信部等5部门联合公布《第一批罕见病目录》。首批目录纳入了血友病、白化病等121种疾病,因冰桶挑战活动被社会公众熟知的罕见病“渐冻人症”——肌萎缩侧索硬化也被纳入。

★首批罕见病目录如何产生?

据悉,该目录根据我国人口疾病罹患情况、医疗技术水平等,参考国际经验,由不同领域权威专家按照一定工作程序遴选产生。目录广泛征求了相关部委和行业意见并达成一致。

此外,专家委员会还负责组织制定罕见病防治有关技术规范和临床路径,对罕见病的预防、筛查、诊疗、用药、康复及保障等工作提出建议。

★目录发布与患者有何关系?

由于治疗罕见病的药物适用人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业进行研发生产,这些药被称为“孤儿药”。据统计,首批进入目录的121种罕见病中,目前有40多种已经有批准上市的治疗药物,而其中在国内上市的仅20多种。

目录将加速孤儿药在国内的上市,国内药企也将比以往更有积极性去自主创新研发孤儿药,为罕见病患者提供更多、有效、可负担的治疗手段,从而改善罕见病患者的生活质量。

★纳入目录病种有何条件?

纳入目录的病种应当同时满足四项条件,分别为国际国内有证据表明发病率或患病率较低;对患者和家庭危害较大;有明确诊断方法;有治疗或干预手段、经济可负担,或尚无有效治疗或干预手段、但已纳入国家科研专项。

针对目录制订程序,文件提出,国家有关部门等相关民间组织,可以提出增加目录病种的申请,并向国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会办公室提供申请材料。

经专家论证形成目录(征求意见稿)后,国家卫健委组织征求意见。根据反馈意见情况,决定是否再次召开论证会议,最终确定目录并公布。

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关键词: 目录 病种 孤儿
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